米他匹伐

家族性高乳糜微粒血症（FCS）作为极为罕见的常染色体隐性遗传病，患者因脂蛋白脂肪酶功能缺陷，血浆甘油三酯水平长期超标，极易诱发反复发作的胰腺炎甚至器官损伤，长期以来缺乏针对性治疗手段。米他匹伐属于新型载脂蛋白CIII（apoCIII）反义寡核苷酸类药物，通过靶向抑制肝脏apoCIII的合成，降低血浆中apoCIII水平，从而显著减少富含甘油三酯的脂蛋白生成，目前已获批用于成年FCS患者的辅助治疗，填补了该罕见病领域的临床空白。

全球FCS患病率约为百万分之一，对应的米他匹伐适用人群基数较小但临床需求刚性，2023年全球米他匹伐市场规模约为2.1亿美元，年复合增长率维持在18%左右。目前该药物全球市场仍处于原研独家供应阶段，由于罕见病药物研发成本高、适用人群窄，仿制药企业的布局意愿普遍较低，短期内暂无公开的仿制申报信息。

米他匹伐原研企业为 Ionis Pharmaceuticals 与 Akcea Therapeutics 联合开发，原研商品名为 Waylivra。其美国核心化合物专利将于2034年到期，欧洲地区核心专利到期时间为2035年。目前获批的主要剂型为皮下注射剂，规格为200mg/1.5mL。原研制剂已被列入FDA参比制剂目录，截至2025年7月，中国国家药监局药品审评中心（CDE）暂无已公示的米他匹伐原料药登记号，国内也暂未批准该品种的制剂上市。（数据截至2025年7月，最新请以CDE官网为准）

针对米他匹伐的研发与质量控制需求，CATO/佳途科技可提供该API的全套杂质标准品，大部分产品支持现货供应，现货订单16:00前下单即可当天发货，所有产品均符合中国药典、FDA等多法规体系的合规要求，能够为药企的杂质研究、质量标准建立等环节提供稳定的对照品支撑。