麦格司他

戈谢病、尼曼-匹克病等溶酶体贮积症属于罕见病范畴，过往长期缺乏特异性治疗手段，直至小分子糖脂合成抑制剂的出现才打破了这一临床困境。麦格司他作为全球首个口服小分子葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂，可通过可逆性抑制葡萄糖神经酰胺合成酶活性，减少糖鞘脂的生物合成，降低其在脏器中的贮积水平，临床获批用于成人及12岁以上青少年非神经病变型（1型）戈谢病的长期治疗，同时也适用于治疗特定类型的尼曼-匹克C型患者，为罕见病群体提供了用药选择。

全球麦格司他市场规模长期保持稳定增长，2023年整体市场规模约4.2亿美元，年复合增长率维持在6%左右。由于罕见病用药研发门槛高、患者群体规模有限，当前市场格局高度集中，原研企业占据超过90%的全球市场份额。国内市场尚处于发展初期，随着罕见病保障政策的逐步完善，2021年麦格司他被纳入国家医保目录后，患者用药可及性大幅提升，国内市场增速连续三年超过15%，目前已有多家药企布局该品种的仿制药研发。

麦格司他的原研企业为Janssen-Ortho LLC，原研商品名为Zavesca®，其美国核心化合物专利已于2022年到期，中国化合物专利到期时间为2024年。原研获批的主要剂型为胶囊剂，规格为100mg，已被列入FDA参比制剂目录，同时也收录于中国《化学药品参比制剂目录》。国内原料药登记方面，目前已有3家企业的麦格司他原料药获得CDE登记号，其中1家为A状态，可关联制剂申报；制剂方面，原研品已在国内获批上市，另有2家国内药企的仿制药提交上市申请处于审评阶段。（数据截至2025年5月，最新请以CDE官网为准）

针对麦格司他的研发及质量控制需求，CATO/佳途科技提供该API全套杂质标准品，覆盖合成工艺杂质、降解杂质等全品类，大部分产品现货供应，16:00前下单即可当天发货，所有产品均符合中国药典、FDA等多法规合规要求，可充分满足药企注册申报、质量研究等各阶段的使用需求。