米加司他

法布里病是一种罕见的X连锁溶酶体贮积症，传统酶替代疗法需长期静脉输注，患者依从性受限。米加司他作为全球首个口服小分子蛋白稳定类药物，通过特异性结合α-半乳糖苷酶A的活性位点，帮助错误折叠的酶恢复正确构象并转运至溶酶体发挥降解底物作用，适用于成年和16岁及以上青少年的α-半乳糖苷酶A基因存在特定易感突变的法布里病患者，突破了罕见病长期给药的场景限制。

目前全球法布里病药物市场规模已突破30亿美元，其中口服小分子治疗药物占比正以每年12%的增速提升。米加司他作为该领域的代表性口服药物，专利到期后仿制空间持续释放，国内尚无仿制药获批，仅1家企业提交原料药上市登记申请，市场供给端处于早期竞争阶段，尚未有产品进入国家集中带量采购目录。

米加司他原研企业为美国Amicus Therapeutics公司，原研商品名为Galafold。其核心化合物专利在美国、欧洲的到期时间分别为2025年和2026年，中国化合物专利将于2027年到期。原研剂型为口服硬胶囊，规格为123mg，已列入FDA参比制剂目录，2020年通过优先审评审批程序在中国获批上市。目前中国NMPA药品审评中心平台暂未查询到除申报企业外的已公示生效A状态米加司他原料药登记号，国内获批上市的制剂仅原研品种。（数据截至2025年6月，最新请以CDE官网为准）

CATO/佳途科技提供米加司他全套杂质标准品，产品已同步满足中国药典、FDA等多法规合规要求，大部分品类支持现货供应，现货订单16:00前付款即可当日发出，可充分满足原料药研发、质量研究及仿制药申报各阶段的对照品使用需求。