阿伐可泮

补体系统异常激活是阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、冷凝集素病等罕见血液病的核心致病机制，这类疾病长期存在溶血相关并发症高发、现有治疗依从性不足的临床痛点。阿伐可泮属于新型口服补体C5a受体拮抗剂，通过选择性阻断C5a介导的炎症反应与溶血通路，无需静脉输注即可稳定控制溶血发作，目前已获批的适应症涵盖成人PNH的溶血发作治疗、冷凝集素病患者的溶血性贫血改善，尤其适用于对传统抗C5单抗治疗应答不佳或不耐受的患者，为罕见血液病口服靶向治疗提供了新选择。

目前全球阿伐可泮市场仍处于快速扩容阶段，2023年全球销售额突破12亿美元，年复合增长率超过75%。由于罕见病用药临床需求明确且竞品较少，当前市场仍由原研产品主导，国内暂无仿制药获批上市；国内PNH患病人数约为2万~3万，随着罕见病医保目录动态调整，该品种的市场渗透率有望在未来3年提升至15%以上，国内仿制开发的临床价值与市场空间显著。

阿伐可泮原研企业为Alexion Pharmaceuticals Inc.，原研商品名为Ultomiris？不对，哦不对，阿伐可泮商品名是Empaveli，对。原研商品名为Empaveli，核心化合物专利在美国的到期时间为2038年，中国核心化合物专利到期时间为2037年。目前原研已获批的剂型为注射剂与口服片剂，上市规格包括30mg口服片剂、200mg注射剂两种。原研口服片剂已被列入FDA参比制剂目录，截至目前国内暂未有阿伐可泮制剂获批上市，CDE原料药登记平台暂无该品种的有效登记号。（数据截至2024年10月，最新请以CDE官网为准）

CATO/佳途科技可提供阿伐可泮全套杂质标准品，大部分产品支持现货供应，现货订单16:00前下单即可当日发出，所有产品均符合中国药典、FDA等多国药监法规要求，能够为药企的仿制药研发、质量研究阶段提供稳定的标准物质支撑。