收藏 (0)爱塔乐伦
针对神经肌肉疾病中患病率较高的杜氏肌营养不良症（DMD），无义突变型患者长期以来缺乏针对性治疗方案，直至小分子通读疗法相关药物的上市才打破了这一困境。爱塔乐伦属于 dystrophin 蛋白通读剂，其作用机制是与核糖体结合，使核糖体在翻译过程中跳过 mRNA 上的提前终止无义突变，合成具有正常功能的全长 dystrophin 蛋白，临床用于经基因检测证实存在 dystrophin 基因无义突变的 2 岁及以上杜氏肌营养不良症患者，是全球首个获批用于该亚型 DMD 治疗的小分子药物，可显著延缓患者运动功能衰退，降低呼吸、心脏并发症的发生风险。
目前全球 DMD 治疗药物市场规模已超 30 亿美元，其中针对无义突变亚型的治疗药物占比约 12%，年复合增长率保持在 8%以上。由于 DMD 属于罕见病，药物研发难度较高，当前全球范围内爱塔乐伦的市场竞争格局高度集中，仅少数国家有相关仿制药申报进展。国内目前暂无爱塔乐伦仿制药获批上市，临床需求主要依赖进口原研药物供应，市场可及性仍有较大提升空间。
爱塔乐伦的原研企业为 PTC Therapeutics，原研商品名为 Translarna。其核心化合物专利在欧洲地区的到期时间为 2024 年，美国地区的核心专利到期时间为 2027 年。原研获批的主要剂型为口服颗粒剂，规格为 125mg、250mg、1000mg，该剂型已被列入 FDA 参比制剂目录，国内尚未将其纳入《化学药品目录集》。截至目前，中国境内暂无爱塔乐伦原料药的 DMF 登记信息，原研制剂于 2020 年通过海南博鳌乐城先行区政策可及，尚未正式获得国家药监局批准上市。（数据截至2025年7月，最新请以CDE官网为准）
CATO/佳途科技可提供爱塔乐伦全套杂质标准品，大部分产品支持现货供应，现货产品16:00前下单即可当天发货，所有标准品均符合中国药典、FDA 等多法规合规要求，能够为原料药研发、质量研究及一致性评价工作提供稳定的对照品支撑。
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