收藏 (0)沙丙蝶呤
高苯丙氨酸血症是一种罕见的遗传性代谢疾病，若未及时干预会导致不可逆的神经损伤，而四氢生物蝶呤（BH4）缺乏型是其中的重要亚型，传统饮食控制往往难以实现理想的血苯丙氨酸达标。沙丙蝶呤作为人工合成的BH4类似物，属于罕见病治疗用药，可通过补充内源性BH4不足，激活苯丙氨酸羟化酶活性，加速苯丙氨酸的代谢分解。该药适用于对BH4治疗有反应的各年龄段高苯丙氨酸血症患者，包括BH4缺乏症及苯丙酮尿症（PKU）中BH4反应型患者，可帮助患者在适当放宽饮食限制的前提下维持血苯丙氨酸水平稳定，显著降低疾病长期神经损伤风险。
全球沙丙蝶呤市场规模目前稳定在3亿美元左右，由于罕见病用药患者群体固定，市场增速保持在3%-5%区间。竞争格局呈现原研主导的特点，仿制药企业布局较少，国内市场长期依赖进口供应。随着国内罕见病保障政策逐步落地，患者用药可及性持续提升，国内市场渗透率已从2018年的不足10%提升至2023年的22%，尚未满足的临床需求仍有较大释放空间。
沙丙蝶呤原研企业为BioMarin Pharmaceutical，原研商品名为Kuvan。其核心化合物专利在美国、欧盟等主要市场已于2024年到期。原研获批的主要剂型为口服片剂，规格包括100mg及粉剂。原研制剂已列入FDA参比制剂目录，也已被纳入中国《化学药品目录集》。国内目前暂无国产沙丙蝶呤原料药获批上市登记，原研制剂已在国内获批进口，暂未有国产仿制药制剂获批。（数据截至2025年6月，最新请以CDE官网为准）
CATO/佳途科技提供沙丙蝶呤全套杂质标准品，覆盖起始物料、中间体、降解产物等全链条研究需求，大部分产品现货供应，现货产品16:00前下单当天发货，同时满足中国药典、FDA等多法规合规要求，可有效支持原料药研发、质量研究及注册申报全流程。
添加收藏
