艾伐卡托

囊性纤维化作为一种罕见遗传性疾病，长期以来因致病机制复杂缺乏有效治疗手段，直至囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）调节剂问世才打破这一困局。艾伐卡托是全球首个获批的CFTR增强剂类药物，通过靶向作用于CFTR蛋白的门控缺陷，提升细胞膜上功能正常的CFTR蛋白的氯离子转运能力，进而改善患者的肺部、消化系统等多器官症状。该药既可单药用于携带G551D等特定CFTR突变的6月龄及以上囊性纤维化患者，也可与鲁玛卡托、替扎卡托等其他CFTR调节剂组成复方制剂，覆盖更多突变类型的患者群体，是当前囊性纤维化基础治疗的核心组分。

全球囊性纤维化治疗市场近年来保持稳定增长，其中CFTR调节剂占整体市场规模的90%以上。2023年全球艾伐卡托相关单药及复方产品销售额超过87亿美元，年复合增长率维持在12%左右。目前该领域竞争格局高度集中，原研产品占据全球绝大多数市场份额，中国市场尚处于导入期，已获批的相关产品均为进口，暂无仿制药上市，随着国内罕见病保障政策逐步完善，艾伐卡托的临床需求存在较大释放空间。

艾伐卡托原研企业为Vertex Pharmaceuticals，原研商品名为Kalydeco。其美国核心化合物专利到期时间为2027年，欧洲化合物专利预计2026年到期。原研已上市剂型包括片剂、口服颗粒剂，规格覆盖12.5mg、50mg、100mg、150mg等多个剂量，方便不同年龄层患者使用。该产品原研剂型已被列入FDA参比制剂目录，中国境内暂无国产艾伐卡托制剂获批上市，CDE原料药登记平台暂未显示有效生效的国产或进口艾伐卡托原料药登记信息。（数据截至2025年7月，最新请以CDE官网为准）

CATO/佳途科技可提供艾伐卡托全套杂质标准品，大部分产品现货供应，现货产品16:00前下单当天发货，全面符合中国药典、FDA等多法规合规要求，能够为药企的原料药研发、质量研究及仿制药一致性评价工作提供稳定可靠的对照品支持。